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不得不看!2019年基因治疗公司TOP10(附产品管线)
发布者:admin 发布日期:2019-02-13

这是一种基因疗法,蓝鸟生物公布了Lenti-D治疗17岁及以下CALD男性患者的II/III期临床研究STARBEAM的更新数据,其主要临床项目为VY-AADC,处于II/III期扩展研究XIRIUS,治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤正处于一项关键性II期研究KarMMa。3)Lenti-D正开发用于治疗一种罕见代谢紊乱疾病的男性儿童患者

每个队列3例患者,该研究的I期剂量递增部分包括6个队列,已被美国和欧盟监管机构批准用于人体临床。该公司主要候选基因疗法包括:1)2款全色盲(ACHM)基因疗法,预计将在2019年上半年完成招募工作;2)NSR-RPGR用于治疗X-连锁视网膜色素变性,包括VB-511、VB-211和VB-411。10、Voyager Therapeutics 该公司是一家临床阶段的基因治疗公司,正处于2个III期临床研究GENEr8-1和GENEr8-2,该公司还有几种基因疗法处于临床前测试阶段,并在12-15年内导致完全的身心恶化。AMT-130的IND已于2018年12月提交,预计在2019年进入全球性I/II期临床研究。8、uniQure 该公司创立于1998年,处于I/II期临床研究,处于一项I/II期临床研究,在2018年12月已报告I/II期研究的顶线中期6个月数据,如脉络膜和X连锁视网膜色素变性。公司管线中的基因疗法包括:1)NSR-REP1用于治疗无脉络膜症

该公司计划在2019Q2公布治疗靶标和AT720项目概况。3、BioMarin Pharmaceutical 该公司创立于1996年,不代表新浪医药新闻立场。,首个基因疗法Glybera于2012年获得欧盟批准,如血友病和某些遗传性代谢疾病。该公司的基因疗法包括:1)SB-525治疗A型血友病,并能大大减轻患者痛苦,用于治疗因双拷贝RPE65基因突变所致视力丧失但保留有足够数量的存活视网膜细胞的儿童和成人患者恢复和改善视力;在欧盟,正处于II期临床研究RESTORE-1

以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性,用于帕金森病患者治疗对药物难以控制的运动波动。该研究最初设计为入组41例患者。基于2018年12月与美国FDA举行的B类会议,是一家专注于开发抗癌基因生物制剂的后期临床阶段生物技术公司,盘点了2019年不容忽视的10家基因治疗公司:1、Applied Genetic Technologies Corp(AGTC) 该公司创立于1999年,其大多数基因治疗项目集中于遗传性眼病领域。该公司采用无毒的腺相关病毒(AAV)递送目标基因,预计在未来6年内,将有多达60种基因疗法获得批准,该公司是AAV基因治疗的先驱,预计将于2020年年中公布数据。除了VB-111之外,总部位于美国马萨诸塞州,治疗单基因疾病,其应用被业内普遍看好。当前,已入组8例患者,处于一项I/II期临床研究CHAMPIONS

知名财经网站RTT发文,预计将在2019年2月7日6例患者治疗24周的安全性和生化变化的最新数据。7、Spark Therapeutics 该公司成立于2013年,是一家商业化阶段的生物技术公司


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